Nieuwe mogelijke behandeling voor Parkinson

Er schijnt een nieuwe mogelijke behandeling te zijn voor de ziekte van Parkinson. Onderzoekers van de Universiteit van Padua, het VIB-VUB Centrum voor Structurele Biologie en de Vrije Universiteit Brussel hebben een innovatieve nanobody-technologie ontwikkeld die de werking herstelt van een enzym dat gelinkt is aan de ziekte van Parkinson.

Parkinson is wereldwijd de tweede meest voorkomende neurodegeneratieve aandoening en treft meer dan 10 miljoen mensen. De ziekte tast onder andere de motoriek, het evenwicht en cognitieve functies aan. Tot nu toe bestaat er nog geen genezing. Een belangrijke risicofactor is het slecht functioneren van het enzym glucocerebrosidase (GCase). Dit helpt normaal gesproken bij het afbreken van lipiden in de cellen. Mutaties in het GCase-gen zorgen voor ophoping van afvalstoffen, wat leidt tot celdisfunctie en uiteindelijk tot symptomen van Parkinson.

De nieuwe oplossing probeert de werking van GCase te herstellen. De behandeling is gebaseerd op Nanobodies. Dit zijn ultrakleine en stabiele antilichaamfragmenten die van nature voorkomen bij kameelachtigen. In tegenstelling tot traditionele moleculaire chaperonnes, die de actieve site van het enzym blokkeren, binden de nanobodies zich op alternatieve plaatsen. Daardoor kunnen ze het enzym stabiliseren en activeren zonder de natuurlijke werking te verstoren.

Deze innovatieve uitvinding is ontwikkeld door de teams van professor Wim Versées (VIB-VUB) en professor Nicoletta Plotegher (Universiteit van Padua). Volgens Versées beiden de nanobodies een compleet nieuwe manier manier om de werking van GCase te moduleren. ‘We zagen in cellulaire modellen dat bepaalde nanobodies de werking van zowel normaal als gemuteerd GCase kunnen verbeteren.’

Echter is er volgens hoofdonderzoeker Thomas Dal Maso nog vervolgonderzoek nodig. Zo moet er onder meer worden gekeken naar de vraag hoe nanobodies efficiënt tot in hersencellen kunnen worden gebracht. Wel is het team hoopvol over het therapeutisch potentieel van hun ontdekking.

De doorbraak toont aan hoe fundamenteel wetenschappelijk onderzoek kan bijdragen aan betere gezondheidszorg op lange termijn. Doordat het een nieuwe behandelroute opent voor een ongeneeslijke aandoening, sluit het nauw aan bij SDG 3: Goede gezondheid en welzijn. Daarnaast versterkt het onderzoek internationale samenwerking en toont het de kracht van innovatieve technologieën in het ontwikkelen van toekomstgerichte gezondheidsoplossingen.

De resultaten van hun onderzoek zijn gepubliceerd in het vakblad Nature Communications.

Voor meer informatie, klik hier.